【讲座回顾】全自动Digital Western Blot定量检测DMD基因治疗中肌营养不良蛋白

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种由肌营养不良蛋白（Dystrophin）基因突变引起的致命性肌肉疾病。从概念上讲，用正常基因替换突变基因可以治愈这种疾病。然而，由于基因的巨大尺寸和全身肌肉的分布，这项任务遇到了重大挑战。前者为病毒载体包装设置了障碍，而后者则要求进行全身治疗。为了解决这些障碍，研究人员发明了基因组高度缩小的微肌营养不良蛋白（Micro-dystrophin）基因，并开发了腺相关病毒(AAV)的全身系统基因替代疗法。临床前数据表明，血管内AAV微量肌营养不良蛋白递送可以显著改善动物的肌肉病理、增强肌肉力量并减轻营养不良性心肌病。也为临床实验中使用微肌营养不良蛋白的新型基因替代疗法带来了巨大希望。验证微肌营养不良蛋白治疗的一个重要方面是：量化和比较治疗后营养不良肌肉中表达的微肌营养不良蛋白的量与正常受试者中全长肌营养不良蛋白的量。

本次Webinar介绍了全自动Digital Western Blot（WB）如何用于定量全身性微肌营养不良蛋白基因治疗后收集的80个不同肌肉样本中的微肌营养不良蛋白，以及来自正常肌肉的全长肌营养不良蛋白。介绍了全自动Digital WB如何成为一种用于快速且可重复地定量微肌营养不良蛋白和全长肌营养不良蛋白的分析定量工具。

◆ Dystrophin介绍

◆ Dystrophin基因治疗的局限和挑战

◆ Micro-dystrophin基因替代疗法介绍

◆ 传统WB和全自动Digital WB定量检测基因治疗中Full-length dystrophin和Micro-dystrophin数据对比

◆ 全自动Digital WB中总蛋白检测（Total Protein Assay）在Micro-dystrophin定量中的应用

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