IF: 87！| IONIS反义寡核苷酸药物治疗阿尔兹海默最新1b期临床数据揭晓

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近日，美国Ionis Pharmaceuticals和Biogen公司联合发表其最新1b期临床数据（NCT03186989）于Nature Medicine（IF：87.2）期刊中，IONIS-MAPTRx可降低早期阿尔茨海默症（AD）患者脑脊液（CSF）中的可溶性Tau蛋白，并减少聚集的病理性Tau蛋白。IONIS-MAPTRx是由Ionis和Biogen共同开发的反义寡核苷酸药物，其作用机制为通过与编码Tau蛋白的mRNA相结合，导致mRNA降解，进而降低Tau蛋白水平。

Ionis作为小RNA药物头部Biotech公司，其多条管线吸引众多Big Pharma，例如Biogen、AstraZeneca、Roche、Novartis和GSK携手合作，多条覆盖神经和心血管疾病适应症的管线已进入临床三期。

图片来源：Ionis官网

Tau在AD的病理生理学中扮演着关键角色，越来越多的证据表明降低Tau水平可能会减少AD的病理变化。研究人员使用针对Tau的反义寡核苷酸（MAPTRx）抑制微管相关蛋白Tau（MicrotubμLe-Associated Protein Tau，MAPT）表达，并在轻度AD患者中降低Tau水平。给药方式为鞘内注射。研究人员进行了包含Tau在内的多个AD相关生物标志物的检测，其中，NfH和YKL40两个指标在Ella全自动微流控ELISA平台检测。