ChatGPT遇上新药研发，AI制药迎来新的热潮

2023-05-30 21:03:52, Wu Zheng Cytiva（思拓凡)

ChatGPT的出现带来一阵又一阵浪潮与余波，未来社会必将在AI的引领下发生巨变，生命科学领域也不意外。

AI制药发展历程和现状

AI制药作为人工智能技术在医药领域的应用之一，其发展历程可追溯至20世纪90年代末。当时，高通量筛选技术和基因组学技术的出现使药物研发流程加速，但仍然存在许多瓶颈。随着计算机性能的提高，人们开始探索如何将人工智能应用于药物研发。最初的尝试是使用人工神经网络和分子动力学模拟等技术，但由于计算机性能和数据量的限制，这些尝试并未取得重大突破。

随着计算机技术的不断进步，尤其是深度学习技术的崛起，AI制药开始迎来爆发式增长。2012年，谷歌公司推出了一款名为DeepMind的人工智能程序，推出深度学习算法，在图像识别领域取得了突破性进展，为药物研发中的图像识别等问题的解决带来了新的思路。随后，DeepMind的创始人Demis Hassabis等人开始探索人工智能技术在药物研发中的应用，成立了DeepMind Health，并首次将深度学习应用于蛋白质结构预测，并获得了较好的效果。此后，AI制药开始快速发展，涵盖了药物研发的各个环节，如药物发现和生产、临床试验等。

AI技术在生物制药领域的市场规模正在快速增长。根据市场调研机构Research And Markets的报告，全球人工智能药物研发的市场规模从2020年的9.1亿美元增长到2021年的12.7亿美元，复合年增长率 (CAGR) 为39%。到2025年，市场规模预计将达到59.4亿美元，复合年增长率可达47%。2022年以来医药行业的投融资热度下降，但AI成为融资寒冬中的火热赛道。根据智药局不完全统计，2022年全年AI制药赛道相关的融资总事件达144起，YOY 97%，总金额为62.02亿美元（约人民币426.66亿元）,YOY 47.67%。

图1：2015-2022全球AI制药投融资总额（单位：亿美元）

目前，生物制药公司正在积极采用AI技术，以加速药物研发和生产过程。2023年3月20日，CRO龙头企业赛纽仕宣布微软达成一项多年战略协议。协议包括与微软研究院合作、利用OpenAI的开发成果，一起为赛纽仕提供技术和数据解决方案，以加速临床开发并提升生物制药客户的商业绩效。通过OpenAI的平台，赛纽仕可以处理和分析数据以快速跟踪时间表、优化资源分配并提高临床试验效率，赛纽仕也成为首家将ChatGPT的技术用于临床开发的CRO。除此之外，更多生物制药公司也采用了AI技术：

Novartis正在开发使用AI技术进行药物筛选的平台，以提高药物的成功率和效率。

Sanofi则使用AI技术来帮助预测新药物的疗效和安全性。

Moderna使用AI技术来辅助RNA疫苗的研发和生产。

除了生物制药公司自身的探索和应用，政府也在积极推动AI技术在生物制药领域的发展。2023年3月27日，科技部会同自然科学基金委近期启动“人工智能驱动的科学研究” (AI for Science) 专项部署工作，围绕药物研发、基因研究、生物育种、新材料研发等重点领域科研需求展开，布局“人工智能驱动的科学研究”前沿科技研发体系。

AI制药是如何革新药物发展的？

首先在药物研发阶段，利用AI技术进行药物分子设计、分子对接、筛选等，可以大大缩短药物研发周期，降低研发成本。具体来说，AI技术在药物发现领域的应用主要包括以下两个方面：

靶点发现：AI技术可以处理和分析大规模的生物医学数据，如基因组学、蛋白质组学和转录组学数据，通过深度学习和机器学习算法，AI可以发现与疾病相关的基因、蛋白质和代谢途径，从而识别潜在的靶点。

药物发现：AI技术可以进行大规模的虚拟筛选，通过计算模型和机器学习算法筛选出具有潜在活性的药物分子。这有助于缩小候选药物范围，优先选择具有较高活性的化合物进行后续实验验证。对于抗体药物而言，通过整合和分析大量的实验数据，AI技术可以预测和模拟抗体与靶点之间的结合模式和亲和力，优化实验设计，并帮助研究人员深入了解药物与靶点的相互作用机制。

在临床前研究环节，基于AI技术的新药研发管线可将临床前研究时间从3-6年压缩至1-2年，大幅提高效率并节省成本。据Tech Emergence研究报告，AI技术可使新药研发成功率由12%上升至14%。

AI技术在生物制药领域主要研究方面

AI技术在生物制药领域的研究主要集中在蛋白质研究，包括蛋白质结构预测、蛋白质互作网络分析、蛋白质-药物相互作用预测和蛋白质设计等方面。

蛋白质结构预测：AI技术可以通过模拟和预测分子的结构和动力学性质来帮助研究人员预测蛋白质的结构。利用深度学习技术，可以对大规模蛋白质序列数据进行训练，并预测其三维结构。

蛋白质互作网络分析：AI技术可以帮助研究人员理解蛋白质与其他蛋白质、代谢产物和信号分子之间的相互作用网络，从而揭示生物学过程的本质。AI技术可以分析大量蛋白质结构和序列数据，预测和分析蛋白质的相互作用关系，并帮助研究人员揭示生物系统中的重要信号通路和调节机制。

蛋白质-药物相互作用预测：AI技术可以预测药物与蛋白质之间的相互作用，从而推动新药物的发现和开发。通过使用深度学习算法，可以预测药物与蛋白质之间的结合亲和力，并发现新的药物靶标和治疗方法。

蛋白质设计：AI技术可以帮助研究人员设计和构建新的蛋白质分子，以实现特定的功能或解决某些特定的问题。通过使用深度学习和计算机模拟技术，可以预测蛋白质序列和结构的性质，并使用这些信息来优化蛋白质分子的设计和功能。

AI制药可能面临的挑战

与小分子相比，蛋白质等大分子的数据累积更少，复杂度也更高，落地性上仍待进一步的突破。

目前，AI制药还在寻求进一步的市场认可。透过管线、合作订单等外在指标，我们可以看到AI制药企业核心在于数据的质量和数量决定了其技术在生物制药领域的应用成熟度。目前，以AI进行药物研发的数据集主要来自公共数据库、高通量干湿实验闭环、合作数据及虚拟数据。现阶段而言，建立大规模实验室，通过“干湿实验结合”的方式优化AI模型仍是大多数AI制药企业的选择。

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