诺贝尔生理学或医学奖发布

10月2日下午，2023年诺贝尔生理学或医学奖率先揭晓，科学家卡塔林·卡里科（Katalin Karikó）和德鲁·魏斯曼（Drew Weissman）获奖，以表彰他们在核苷碱基修饰方面的发现，这些发现使针对新冠感染的有效信使核糖核酸（mRNA）疫苗的开发成为可能，诺贝尔官方新闻稿表示，这两位诺贝尔奖获得者的发现对于在2020年初开始的新冠肺炎大流行期间开发有效的mRNA疫苗至关重要。通过他们的突破性发现，从根本上改变了人们对信使核糖核酸如何与免疫系统相互作用的理解，获奖者为疫苗开发的空前速度做出了贡献。

mRNA因为疫情被人知晓，又因为疫情大力发展，给小核酸药物带来了一大波热度。小核酸药物是一种全新的药物类别，由核苷酸组成，主要作用于细胞质的mRNA，通过碱基互补识别和抑制靶mRNA，实现对蛋白表达的调控，达到治疗疾病的目的。小核酸药物是指长度小于30nt的寡核苷酸序列，包括小干扰核酸(siRNA)、信使RNA(mRNA)、微小RNA(miRNA)、反义核酸(ASO)和核酸适配体(Aptamer)等。这些药物通过与靶分子的RNA结合，抑制其翻译或调控，从而达到治疗的效果。小核酸药物具有高度的靶向性和特异性，可以精准地调控基因表达，因此在基因治疗和基因编辑等领域具有广阔的应用前景。

小核酸常规药物开发-高效液相色谱