【丹纳赫全球基因医药峰会】对于基因医学未来的一些高瞻远瞩的观点

现如今，我们可以通过液体活检测序缩短癌症诊断时间，可以通过新生儿测序诊断罕见疾病。这使得我们能够在疾病的早期识别患者，实现早期治疗干预。专家们分享了他们对具有最大潜力提供治疗效益的计划和平台的看法，并展望平稳的监管途径，另外还详细讨论了新的监管框架的机遇。

FDA的CBER（生物制剂评估和研究中心）主任Peter Marks 认为：在基因定位的靶向疗法的研究早期就需要考虑开发能够支撑商业化的制造工艺。他一次又一次地看到生物治疗产品在工艺开发步骤浪费了6个月或者1年，甚至更长的时间。但实际上，一些制造工艺即便在治疗产品尚未商业化时，也依然值得为此去进行尝试，而不是等待它商业化后再投入到相关的大规模生产制造工艺开发中去。

为此，Peter Marks 希望能够尽早与开发产品的赞助者展开对话，去评估产品是否符合标准去进行下一步生产工艺的尝试，以及符合标准的产品是否能尽早进行商业化的生产工艺流程。

在Peter Marks 的进一步分享中，他提到了美国国家卫生研究院成立的基金会，后者赞助了定制基因治疗联盟，这类平台机构能大量减少新的治疗方法在上市前所必须进行的大量审核工作——每个产品要有独特的对应标准和单独审核，典型的如CAR-T细胞治疗。为了规避这种大量审核，人们会避免将新的技术应用到治疗上，这样就不需要去为这种新技术进行单独的审核。

因此，加强对话和合理利用平台的力量，将有助于推动更多更好的生物治疗产品的问世。

此外，专家们还提及了生物制品的监管和审批原则，并且讨论了如何利用基因组学数据来开发新的治疗策略。