效率提升67%：SoloVPE斜率光谱法加速ASO药物含量测定

你是否听说过这样一种疗法：通过设计一段短小的DNA序列，就能精准地“关闭”致病基因，或者让基因“跳过”有问题的部分，恢复正常功能？这听起来像是科幻小说，但实际上，这已经是现实——这就是反义寡核苷酸（ASO）药物。

ASO是人工合成的短链单链脱氧核苷酸序列，长度通常在13-30个核苷酸之间。它们能够通过碱基互补配对原则，与细胞内的目标mRNA结合，在基因表达水平上发挥药效。

截至目前，美国FDA已批准了10种ASO药物，为多种罕见病和难治性疾病带来了新的希望。

表1. FDA批准的ASO药物

对于ASO药物而言，原料药的含量测定是关键质量属性，直接影响药物的安全性和有效性。因此，在药品生产的不同单元操作中，必须实施适当的过程控制测量，确保ASO含量始终在可接受范围内。

来自Ionis Pharmaceuticals和C Technologies公司的研究人员在《BioProcess International》上发表的一项研究，为我们展示了一种全新的解决方案——基于SoloVPE系统的斜率光谱法。这种方法不仅能提供与HPLC相当的分析结果，还能将检测时间缩短67%。

研究表明，SoloVPE系统的斜率光谱法对于化学修饰的ASO药物来说，是一种准确、精密、耐用且符合ICH Q2（R1）验证要求的方法。该方法可在多个场地普遍实施，并在产品转移过程中获得一致的结果。

与HPLC相比，该方法提供了相同水平的准确度和精密度，但时间节省显著——这使其成为ASO药物生产中更高效、更通用的过程控制检测方法。

随着ASO药物研发管线日益丰富，这种高效的检测方法无疑将为制药企业加快产品上市、确保产品质量提供有力支持。