in vivo CAR-T： 颠覆传统的下一代细胞治疗

传统CAR-T（ex vivo）需要从患者体内抽取T细胞，在体外进行基因改造、扩增，再回输到患者体内。整个过程耗时3–6周，单次治疗费用高达数十万美元，且需清淋预处理，可能引发严重的细胞因子风暴（CRS）等副作用。

传统CAR-T —— 一座精密但复杂的体外工厂

而 in vivo CAR-T 则完全不同：它直接将CAR编码的核酸（通过病毒载体或脂质纳米颗粒LNP）注射到患者体内，在患者自身T细胞中完成"原位改造"。这一模式无需细胞采集、体外培养和回输，有望将治疗周期缩短至10–17天，并大幅降低成本、提升可及性。

In Vivo CAR-T —— 将整座工厂浓缩为一针注射

当前 in vivo CAR-T 的核心竞争，本质上是一场递送系统之争。谁能把CAR基因精准、高效、安全地送进T细胞，谁就掌握了这场技术革命的主动权。主要分为两类递送平台：

两者各有优势，目前临床管线中病毒载体占比约53%，LNP占比近30%，呈现并驾齐驱的格局。

三、资本与产业加速升温

2025年以来，全球 in vivo CAR-T 领域发生了6起重大并购，头部药企以真金白银验证了这一赛道的战略价值：

四、临床突破：从血液瘤到自身免疫病

2026年，两个"100%"的数字震动了整个行业。

美国Kelonia Therapeutics — KLN-1010

已被礼来以最高70亿美元收购，靶向BCMA，在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中实现了：

中国&美国传奇生物 — LB2501

CD19/CD20双靶点，在R/R B-NHL患者中展现出强劲表现：

适应症快速拓展

截至2026年Q1，全球已启动数十项 in vivo CAR-T 临床试验。中国是先行者——济因生物、普瑞金等最早完成IIT人体概念验证。适应症正在多线扩展：

五、CMC与产业化：从"能做出来"到"稳定交付"

6月9日发布的《In vivo CAR-T行业蓝皮书》强调，in vivo CAR-T 的竞争正从前端分子设计转向工艺开发与质量控制。监管方面，FDA、EMA、NMPA均已将CMC信息视为IND审查的核心，信息不足可直接导致临床暂停。

未来竞争将围绕以下核心能力展开：

里程碑时间线预测

六、结语

in vivo CAR-T 代表了细胞治疗从"个体化定制"向"标准化药物"演进的下一代范式。它有望解决传统CAR-T成本高、周期长、可及性差的核心痛点，并在自身免疫病等新领域开辟广阔空间。

尽管递送效率、安全性、CMC成熟度仍需突破，但资本、临床与产业的合力正推动这一技术加速走向现实。对于患者而言，或许不久的将来，一针"体内CAR-T"就能实现免疫系统的智能重编程。