全球首个自免CAR-T即将获批？ 2026年自免细胞治疗上市全景盘点

2026-06-08 15:23:00 江苏谱新生物医药有限公司

CAR-T疗法用了十年征服血液肿瘤，而进军自身免疫疾病的步伐，比所有人预想的都要快。2026年，全球首款自免CAR-T有望在美国获批上市，中国也有十余条管线同步推进。

一、全球首个自免CAR-T，已走到FDA门口

2026年5月12日，美国加州生物技术公司 Kyverna Therapeutics 正式启动向FDA的滚动BLA申报，申请对象是其 CD19 靶向 CAR-T 疗法 miv-cel（mivocabtagene autoleucel，研发代号KYV-101），适应症为僵人综合征（Stiff-Person Syndrome，SPS）。

这是一种罕见的自身免疫性神经系统疾病，患者肌肉持续僵硬痉挛，行动严重受限。目前尚无根本性疗法。

miv-cel 关键信息一览

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靶点	CD19（全人源CAR结构，CD28共刺激）
适应症	僵人综合征（SPS）—— 罕见自身免疫性神经系统疾病
关键数据	Phase 2注册性试验（KYSA-8）： 81%患者25英尺步行测试改善>20%； 67%此前需助行器的患者16周后无需辅助行走
安全性	耐受性良好，所有患者均停用了免疫治疗药物
监管进展	2026年上半年提交BLA，有望成为全球首个获批的自免CAR-T
里程碑意义	首款将CAR-T从肿瘤学拓展至自身免疫领域的上市申请

二、谁能成为"第二家"？全球管线全景

美国Cabaletta Bio — rese-cel(CABA-201)

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靶点	CD19（全人源，自体）
核心差异化	无需预处理化疗（淋巴清除），支持门诊输注
主要适应症	皮肌炎、系统性红斑狼疮（SLE）/狼疮性肾炎、系统性硬化症（SSc）、重症肌无力（MG）、寻常型天疱疮（PV）
关键数据	皮肌炎Phase 1/2：所有随访充分患者均达到注册性主要终点；天疱疮无预处理队列：3例中2例症状近完全缓解
安全性	40例患者：95%无CRS或仅1级CRS；95%无ICANS
监管资格	多个适应症获Fast Track + RMAT认定
上市规划	皮肌炎关键性研究进行中，BLA计划2027年提交

Cabaletta的最大亮点：与 Cellares 合作，采用全封闭自动化制造平台（Cell Shuttle），解决CAR-T规模化生产瓶颈，支持门诊输注，大幅降低医疗成本。

美国Bristol Myers Squibb — ACTioN 计划

BMS是全球唯一拥有两款不同靶点上市CAR-T产品的药企，正将肿瘤学积累系统性迁移至自免领域。

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计划名称	ACTioN（Autoimmunity Cell Therapy Network）
覆盖疾病	SLE、多发性硬化（MS）、特发性炎症性肌病（IIM）、系统性硬化症（SSc）、重症肌无力（MG）
开发阶段	早期临床研究中，多项试验正在招募
核心思路	通过多学科协作（风湿科、肾内科、神经内科、血液科），建立自免CAR-T临床标准路径

中国14+条管线同步推进

据公开信息整理，中国已有超过14条自免CAR-T管线在研，覆盖CD19、BCMA及双靶点路线：

邦耀生物TyU19是全球首个在自免疾病中取得阳性结果的通用型CAR-T；石药集团SYS6020代表中国体内CAR-T在自免领域的率先布局。

三、自免CAR-T为什么这么火？

机制决定一切

CAR-T治疗自免疾病的底层逻辑与肿瘤完全不同：

传统自免药物
持续抑制免疫系统 → 长期用药、感染风险高
↓CAR-T疗法
深度清除致病B细胞 → 免疫系统"重置" → 长期无药缓解

深度B细胞清除：CAR-T可彻底清除表达靶抗原的B细胞，包括自身反应性B细胞克隆

免疫重置：B细胞重建后，新生的naive B细胞不再携带致病自身免疫记忆

持久缓解：部分SLE患者随访2年以上仍保持无药缓解

临床数据令人震撼

四、自免CAR-T的独特挑战

维度	肿瘤CAR-T	自免CAR-T
患者基线	终末期、预期寿命短	相对年轻、预期寿命长 → 长期安全性要求极高
治疗目标	清除肿瘤细胞（可接受毒性）	重置免疫系统 → 需极低毒性
支付逻辑	肿瘤急重症，支付意愿高	慢性病，需证明"一次性治疗"成本效益优势

监管仍在摸索

FDA：目前按个案（case-by-case）评估，无专门自免CAR-T监管通道；长期随访要求（可能>15年）是关注重点

NMPA（中国）：自免CAR-T按细胞治疗"技术路径"或"药品路径"申报均可，但细则仍在完善中

核心争议：自免患者需要长期安全性数据，而加速批准路径与传统长期随访要求之间存在张力。

五、上市时间预测

产品	企业	预计获批时间	适应症
miv-cel	Kyverna	2026年底—2027年	僵人综合征
rese-cel	Cabaletta	2027—2028年	皮肌炎
BMS管线	BMS	2028年及以后	SLE/MS等多适应症
中国管线	多家	2027—2029年	SLE为主

以上为基于公开信息的推测，实际获批时间取决于临床试验进展、监管沟通及CMC准备情况。

六、写在最后

从魏则西事件到818号令落地，中国细胞治疗走过了波折的二十年。而当CAR-T走出肿瘤科的病房、走进风湿科和神经内科的诊室，这场技术革命的边界正在被重新定义。

全球首个自免CAR-T的到来，不只是某一款产品的上市，更是一个信号：细胞治疗正在从"挽救终末期患者"走向"治愈慢性病"的全新纪元。

对于中国细胞治疗行业而言，14条在研管线、通用型CAR-T的全球首次突破、体内CAR-T的率先布局——这些都是我们在新时代中有望领跑的机会。

但机会只留给有准备的人。合规化、规模化、长期安全性数据的积累——这些将是下一阶段竞争的核心。

参考来源：

Kyverna Therapeutics官网及KYSA-8试验数据 · Cabaletta Bio公司资料 · BMS ACTioN官网 · 药渡《中国CAR-T自免管线盘点》 · 《Cell》2025年驯鹿生物论文 · Clin Rev Allergy Immunol 2025年综述等

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谱新生物，定位为全球细胞药物整体解决方案提供商。谱新生物聚焦细胞药物领域，搭建了针对CAR-T、TCR-T、CAR-NK、TIL、HSC等不同的细胞药物类型，建立了专用的HiPlas™载体系统、HiLenti®悬浮无血清病毒生产平台和HiCellx ®高转导效率的细胞工艺开发平台和质量控制平台。平台已支持多个合作伙伴成功孵化了多款CAR-T、TCR-T、CAR-NK、HSC等药物，总计获得了24+个来自NMPA、EMA、FDA等审评机构的临床批件，支持了多个国际多中心临床试验项目的开展。

作为全国首个基于MAH制度下获得细胞药物全流程受托生产《药品生产许可证》C证的CDMO企业，谱新生物于2024年获得了全国首张细胞药物欧盟QP符合性声明。谱新生物结合进出口平台、FDA DMF备案的现货GMP级的包装质粒（HiPlasTM LentiHelp Plasmids for NK/T），全面支持细胞药物跨境技术转移和CAR-NK、γδT、UCAR-T等通用型细胞药物的全球供应。谱新生物致力于让更多项目更早更快地达到下一里程碑，把更多中国细胞药物推向国际市场，造福更多患者，让细胞药物谱写生命新篇章。