核酸药物面临着哪些挑战？

核酸药物也是最近2年非常热门的赛道，目前上海也在今年初成立了专门的核酸产业园，以推动核酸药物的研发和生产，自从mRNA药物在新冠里面问世，研发热情就高涨随着投行的加入，这一新赛道生机勃勃，当然了新的必然会有很多未解的问题，我们来看下目前核酸药物面临怎么样的挑战？

1. 优化编码序列可以提高mRNA的翻译效率，优化非编码序列可以增加翻译效率和mRNA的稳定性，但序列优化过程需要特定的技术和经验

2. 免疫系统可以识别未经修饰的单链RNA,引起蛋白表达下降及反应原性的产生，可通过引入修饰核苷酸提高翻译效率，最常用的修饰核苷一N1-甲基假尿苷， 需要经过专利许可

3. mRNA的递送难度较高，在研发过程中需要根据实际情况选择合适的递送系统

4. LNP是目前临床上最先进的mRNA传递载体，但是LNP递送系统的合成设计需要优化以解决其自身毒性及容易聚集和泄露等问题

5. mRNA的纯度对疗效和安全性有很大影响，生产过程中需要开发高效纯化方法以提高mRNA纯度

6. 需保持mRNA粒径的一致性以提升递送系統LNP的稳定性

7. 在大规模生产中，特定的封装技术可以提升包封效率，确保质量稳定并节省生产成本

另外还有是否可以开发新的递送技术，发现更有效的靶点等都是大家普遍关注的问题，作为新的行业有着无限的可能，当然也需要时间去验证药物的有效性。

研发这个动作需要时间也需要资本去实现，研发人员是提供创新的思路，仪器和AI技术则是验证这些想法是否可行的工具，

选择高性价比的分析仪器去完成核酸药物的研发和质检是一个不错的选择。

液相系统：Waters H-class UPLC可选配可变波长UV (TUV)检测器、光电二极管阵列(PDA)检测器和荧光检测器(FLR)，满足不同的寡聚核苷酸分析需求 

UPLC-HRMS进行小核酸药物的样品表征和高分辨检测：如精确分子量测定或杂质检定，MS/MS序列确认等检测要求