讲座回顾 | 创新质谱技术加速基因治疗研发

2022-08-10 19:57:09 布鲁克（北京）科技有限公司-质谱仪器

核酸药物，是继第一代小分子药物，第二代抗体与蛋白药物后，被称为“第三代药物革命”的药物。基于核酸药物的基因治疗，有望从根本上解决现在常规疗法不能解决的疾病，如由遗传基因导致的罕见病等。
随着基因治疗技术的发展，越来越多不同类型的核酸药物不断涌现，如siRNA（小干扰RNA）、sgRNA（单向导RNA）、tRNA（转运RNA）等，而如何对核酸药物进行更有效便捷的检测，成为大家关注的热点。
核酸序列作为核酸药物的关键质量属性，其正确性会直接影响药物的有效性与安全性。为了提高核酸药物的稳定性等特性，核酸药物通常需要经过化学修饰，因此给核酸药物以及在工艺过程中引入的杂质的分析增加了难度。核酸药物的副产物，如胞嘧啶-尿嘧啶替换的变异体，分子量差异极小，仅靠完整分子量水平的分析难以检测，需要依靠二级质谱进行分析。但核酸药物的二级质谱图极为复杂，依靠人工一天能分析的样本量有限，且需要经验非常丰富的人员，也会为企业增加成本。
布鲁克在核酸药物领域拥有完整的解决方案，丰富的高分辨质谱产品线QTOF系列、timsTOF系列、MALDI-TOF系列等，不但能满足制药客户从核酸药物深度研发到高通量质控等的不同需求。针对于核酸药物分析的合规软件OligoQuest，能够全面满足不同类型核酸药物的分析需求，并且与以往的商业化软件相比，极大简化了核酸药物的分析流程，多维度保证核酸药物分析结果的准确性与可靠性。

目前，布鲁克核酸药物解决方案已在全球多家知名药企及CXO（阿斯利康、Axolabs等）取得了成功。本次讲座将为大家介绍布鲁克全平台核酸药物高通量分析解决方案，以及如何高效获得核酸药物多维定性定量信息，降低分析成本并提高收益。
报告人


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