2022-05-10 22:11:23, Frontiers 麦特绘谱生物科技(上海)有限公司
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随着人们对罕见病的日益重视和精准医学的迅速发展,罕见病的基因鉴定和分子诊断领域取得了巨大进展。然而,对于罕见病患者,尤其是儿童,仍然缺乏有效的治疗方法。只有5%的罕见病是可以治愈的,约30%患有罕见病的儿童在5岁之前死亡。
本专刊旨在聚焦儿童罕见疾病的最新临床进展,儿童罕见疾病的治疗方法包括基因治疗的开发和临床应用,儿童罕见病的新型外科治疗策略的研究以及儿童罕见病的新诊断方法,以期在儿童罕见病领域发挥推动作用。
该研究领域的重要性
据估计,7000多种属于罕见疾病,大约能占到人类疾病的10%。罕见病涉及多个系统和器官,通常是慢性的、进行性的、复杂的。约80%的罕见病是经由突变或遗传的基因缺陷而导致的先天性疾病,如白化病、血友病等,也有部分的罕见疾病至今尚未发现确实的致病原因,大约50%在出生或儿童时期便可见临床表现。全球预计罕见病患者超过3 亿名,中国有罕见病患者2000多万,每年新增患者超20万。由于罕见病的发生率低,它们所能获得的研究资源非常有限,一些药厂基于经济利益的考量,对于投入罕见病的药品与食物研发、制造或引进也是缺乏兴趣,加上许多疾病的案例并不多,目前95%的罕见病仍没有特效药。
该研究领域的前沿趋势
由于治疗罕见病的药物适用人群少、市场需求少、研发成本高,这些药被称为“孤儿药”。国内“孤儿药”的研究面临严峻挑战,随着人们对罕见病的日益重视和精准医学的迅速发展,罕见病的基因鉴定和分子诊断领域取得了巨大进展,成为国内外的研究热点,为罕见病精准医疗及个体化治疗提供了新的思路和依据,相信不久的将来会有新的突破性进展。
征稿信息
本专刊研究主题聚焦儿童罕见病的最新临床进展,尤其关注用以改善儿童罕见病的新疗法的研发。我们欢迎来自世界各地的研究人员提供高质量的投稿,包括但不限于以下领域:
•发现和开发儿童罕见病的治疗方法
•儿童罕见病的基因治疗和临床应用
•儿童罕见病的新型外科治疗策略
•鉴别和诊断儿童罕见病的新方法
本专刊文稿应具有科学性、创新性,通过完全公开、公正、严格的同行评审后在线发表。文章一经上线,即可被引用。
此前沿专刊联合发布在:
Frontiers in Medicine
( IF: 5.091 | CiteScore: 4.1 )
Frontiers in Pediatrics
( IF: 3.418 | CiteScore: 3.1 )
Frontiers in Pharmacology
( IF: 5.810 | CiteScore: 6.2 )
此专刊仍 接收投稿 ,截稿时间:
Abstract - 2022 年 06 月 05 日
Manuscript - 2022 年 09 月 15 日
专刊详细信息及投稿方式,点击下方链接访问期刊主页:
https://fro.ntiers.in/Yo5C
客座主编团队
高建
主任药师、博士生导师
国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心
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王剑
研究员、博士生导师
国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心
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周杨
教授
美国布朗大学
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崔一民
教授、博士生导师
北京大学第一医院
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李雪宁
主任药师、博士生导师
复旦大学中山医院
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客座主编对于前沿专刊模式的看法:
前沿专刊由客座主编确定某领域内的研究方向,接收相关领域作者的投稿,最终以文章合辑的形式发表在期刊正刊。这种形式能够促进本学科领域更积极更有效的学术讨论,进一步加强与各学科领域研究人员的合作,并提升学术影响力。
内容整理自客座主编团队的文字采访
点击查看 Frontiers 前沿专刊 案例:
樊嘉院士/周俭教授 主持前沿专刊
— 中国肝癌治疗的概况与展望
仝小林院士领衔前沿专刊
— 中医药与肠道微生物的相互作用
黄荷凤院士领衔前沿专刊
— 多囊卵巢综合征的机制和临床管理
王松灵院士领衔前沿专刊
— 免疫信号在干细胞治疗中的作用
赵继宗院士领衔前沿专刊
— 脑血管疾病的精准治疗
前沿专刊鼓励跨学科、跨期刊交流,鼓励研究者通过不同切入角度就某一重要研究议题进行全方位讨论,以此来增加该研究的关注度并提升其全球影响力。
成为客座主编的优势在于:
享受开放获取出版优势,快速提升您的科研成果的影响力;
推动本领域的科研进展,领导更积极的学术讨论;
加强您与本领域科研同行的合作与交流;
丰富学术履历,提升您与合作者的学术影响力。
作为客座主编,在前沿专刊正式建立之前需要完成三个步骤:
确定专刊主题;
邀请1-3位专家(需至少包含一位国际专家)作为共同客座主编组织专刊;
建议潜在的作者名单。
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