谱新生物祝贺禾沐基因造血干细胞基因治疗项目获批IND默示许可

2023-12-22 13:45:48, 谱新生物Hillgene

2023年12月19日，深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司（以下简称“禾沐基因”）自主研发的HGI-001注射液成功获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可，此次临床试验许可适应症为输血依赖型 β 地中海贫血。

来源：CDE, NMPA官网，信息公开-临床试验默示许可

▉ HGI-001注射液

HGI-001注射液是基于编码T87Qβ珠蛋白的慢病毒转导的自体造血干细胞疗法，是通过提取患者自身的造血干细胞，体外利用慢病毒重新导入具有功能的β珠蛋白基因，帮助红细胞恢复β珠蛋白比例及血红蛋白的功能，从而达到帮助地贫患者摆脱输血的效果。

该产品技术原理与蓝鸟生物的相同，生产流程相近，不过在制备工艺上进行了优化。在IIT试验中，5位完成细胞回输的患者均已无需输血治疗，最长摆脱输血时间达34个月（截至2023年12月），并且未发现与基因治疗相关的副作用。

“谱新生物祝贺禾沐基因HGI-001注射液项目获批IND默示许可，也非常荣幸能够基于自身HiLenti®悬浮无血清慢病毒产业化技术平台为此次项目提供高质量的CDMO服务。

整体项目服务包含从菌种库/细胞库建库、工艺开发、检测方法开发、GMP质粒/慢病毒生产、质控放行及CTD资料撰写等一站式IND申报服务。

平台技术：禾沐基因现有两大技术平台（基因导入和基因编辑）的多款产品管线在研。公司将继续以临床价值为导向，不断加快管线产品研发进展，加速推动更多优质基因治疗产品进入临床阶段。

管线例如：

HGI-002：基于自体造血干细胞的基因治疗，通过提取患者自身的造血干细胞，体外利用慢病毒重新导入具有功能的α-珠蛋白基因，帮助红细胞恢复α-和β-珠蛋白比例及血红蛋白功能，从而达到帮助α-地贫患者摆脱输血依赖的效果。

HGI-003：用于治疗X连锁重症联合免疫缺陷病（X-SCID）。X-SCID的治疗主要为对症替代治疗以及异体造血干细胞移植。

▉ 谱新生物HiLenti®悬浮无血清慢病毒产业化技术平台

谱新生物作为专注于细胞治疗领域的龙头CDMO企业，拥有全方位的技术平台与解决方案，从序列到IND，从质粒到慢病毒到细胞，在一例例客户成功申报项目的过程中助力开发、贡献力量，践行“让细胞药物谱写生命新篇章”这一崇高使命。

谱新生物HiLenti®慢病毒技术平台以悬浮无血清培养体系作为基础，拥有更安全、出毒量高、可线性放大、生产检测成本低等多项优势。更好地解决了行业未来对于慢病毒更高质量、更大规模的急迫需求。

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谱新生物，总部位于美丽的太湖之滨苏州市吴中区，拥有苏州总部（10000㎡GMP厂房和研发中心）、深圳和上海基地，初步形成全国布局的生产基地网络布局；美国北卡基地也在建设中，同步进行全球布局。搭建了细胞药物专用的核酸平台、悬浮无血清病毒生产平台、全封闭的细胞工艺开发平台和质控检测技术平台，打造了细胞药物从发现到产品交付的高速公路。平台已支持多个合作伙伴成功孵化了多款CAR-T、TCR-T、干细胞等药物。谱新生物致力于让更多项目更早更快地达到下一里程碑，把更多细胞药物推向市场，造福更多患者，让细胞药物谱写生命新篇章。