聚焦前沿，助力创新——2023核酸药物开发者高峰论坛成功举办！

2023年2月17日，由丹纳赫生命科学主办、易贸医疗承办的“聚焦前沿，助力创新——2023核酸药物开发者高峰论坛”在上海卓美亚喜马拉雅酒店成功举办。本期会议邀请到行业大咖到场，围绕核酸药物的研发、工艺、生产等方面展开分享及解读，以期共同推进核酸药物新阶段，助力中国生物制药产业的创新发展！

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丹纳赫中国生命科学平台总裁

李蕾

会议伊始，丹纳赫中国生命科学平台总裁李蕾先生代表丹纳赫生命科学为本次高峰论坛致辞，对各位嘉宾的到来表示了热烈的欢迎。

《核酸药物市场现状和未来展望》

毛化

弗若斯特沙利文董事总经理毛化针对“核酸药物市场现状和未来展望”发表讲话，对管线的梳理、市场现状、在研管线研究统计、产业规模、行业投融资，以及行业发展趋势及机会点等诸多方面做出了解析，带大家深入了解核酸药物市场。

《mRNA肿瘤疫苗开发》

袁纪军

艾博生物执行副总裁袁纪军对mRNA肿瘤疫苗的现状做出了总结，并对其未来发展做出展望。同时，针对疫苗设计及项目数据进行了分析。

《研发中的高通量筛选与表征技术》

徐玲丽

丹纳赫生命科学应用科学家徐玲丽表示目前核酸药物研发，需要面对的挑战主要是有效序列、稳定性低、难以进入细胞这几方面，特定基因进行RNAi沉默需要引入一系列生物信息学的算法，兼顾沉默效果和尽量少的脱靶效果。自动化高通量的方案在关键环节能够节省时间，提高效率，降低成本。丹纳赫生命科学拥有载体构建、核酸药物序列筛选验证等以Biomek i7自动化工作站为核心的多种整合方案。另外在核酸药物的纯度、序列修饰、阳离子脂质体结构鉴定、核酸药物体内分布等关键质量属性方面拥有高分辨质谱、毛细管电泳、共聚焦显微镜、分析型超速离心机等成熟的应用方案。

圆桌讨论

在午餐交流之前，与会嘉宾还围绕“从研发到产业化，核酸药物下一阶段规划探讨”这一主题开展了圆桌访谈。访谈由毛化主持，张佩琢、袁纪军、黄金宇和朱敏作为嘉宾上台交流。张佩琢认为，在RNA递送领域，特异性递送是一个充满着挑战与成功机遇的方向，值得更深的研究和投入。袁纪军表示mRNA产业仍很年轻，整个行业处于早期阶段，如果mRNA如果能在肿瘤领域拿到产品上市，那它将拥有很大的市场潜力。黄金宇认为，对于核酸药物领域，大家需要有一点耐心，目前仍有很多未满足的需求和待完成的研究，相信在未来四五年将获得大规模的进展。朱敏则指出核酸药物的成本是影响市场的一大因素，能否进入医保值得期待。嘉宾们围绕核酸药物现状与未来展开深度探讨，打破困境，准确定位，进一步激发创新药深层次研发原动力，引领研发新浪潮。

《小RNA药物研发的机遇和挑战》

张佩琢

在下午的会议中，吉玛基因董事长兼首席科学家张佩琢博士首先发言，全面解析了小RNA药物从研发到规模化生产面临的种种挑战，并且讲解了国内制药企业进入小RNA药物领域的多种路径。通过吉玛基因RNA药物一体化开放平台，助力药企快速高效的进入小RNA药物领域。

《siRNA药物细胞内ADME的一些总结和研究》

黄金宇

大睿生物副总裁兼联合创始人黄金宇就siRNA药物细胞内ADME做出总结：由于siRNA药物在细胞内起效，因此细胞内转运过程（胞内ADME）非常重要，细胞内释放和RISC loading是siRNA药物在细胞内转运的两个关键过程。同时，对如何使更多的siRNA保持稳定不被降解，如何使更多siRNA 加载到RISC等问题也逐个进行解答，并展示了大睿生物在这些领域取得的前沿进展数据。

《创新技术在mRNA疫苗和药物中的应用》

徐聪聪

斯微生物mRNA平台研发负责人徐聪聪就创新技术在mRNA疫苗和药物中的应用进行了精彩的发言，对部分具体案例进行了分析，并且介绍了斯微生物创新产品研发进展。

《从质粒到mRNA - CMC 痛点分析》

朱敏

健新原力CDMO运营高级副总裁朱敏围绕mRNA的质粒的独特性、CMC、RNA的质量目标及mRNA规模生产的痛难点展开诸多解读，并对行业领先水平的高浓度包封工艺、LNP平台工艺水平两大案例进行讲解。

《核酸递送技术》

徐松林

则正生物创新研究院院长徐松林深入解析了核酸药物的行业背景，并根据其发展现状，分析了核酸药物面临的专利、供应链、生产工艺、监管等多种挑战。

《寡核苷酸药物CMC挑战和策略》

李九远

凯莱英副总经理李九远进行了“寡核苷酸药物CMC挑战和策略”的主题演讲，面对快速发展的小核酸药物研发对于CMC的需求，当下小核酸CMC面临着传统工艺产能的限制和国内供应链不成熟、高PMI和高价格导致的可持续性发展问题、杂质组成复杂带来的分析质控挑战、缺少成熟的注册法规指南等诸多挑战，并解答了对应挑战的措施。

《寡核苷酸类ADME特性关注点》

蒋品

美迪西生物药代动力学负责人蒋品以寡核苷酸类ADME特性为主题，先对小分子药物、大分子生物制剂、核酸类ASO和siRNA药物做了总体比较，并指出ADME吸收、分布、代谢和排泄等特点，结合美迪西核酸类DMPK生物分析，B超引导下肝脏穿刺，肌肉活检，IT鞘内注射等技术平台，对ASO和siRNA在早期筛选，PCC和IND阶段临床前研究进行剖析。