【直播预告】基因治疗病毒平台CMC开发：如何实现病毒载体商业化规模生产？

2026-03-05 13:58:59 Cytiva（思拓凡)

细胞基因疗法的关键技术是基因传递载体的设计，病毒具有将遗传物质运输到细胞的天然能力。病毒被修饰后，可趋利避害，不仅可以消除其引起传染疾病的特性，还可用作载体将治疗基因导入到人类细胞中治疗疾病。

尽管病毒载体存在一定的限制，但在细胞基因治疗走向规模化商业化的进程中，目前尚未发现有其他载体可以替代病毒载体的主导地位。这也是为何称 “基因治疗产业化成败在于得病毒者得天下”，可见病毒载体工艺成熟度在CGT领域中的地位举足轻重。

源健优科CEO何映珂女士也表达了对当下细胞基因治疗行业发展的看法：“CGT领域正处于起步阶段，但发展迅速，前景广阔。从技术创新到产业化、国际化，就整个制药行业而言，这是一个复杂、多变，技术密集、运营难度高且需要大量资源长期投入的产业，更需要各部门、各领域通力协作。”

回顾前面直播内容，我们清楚地看到CGT赛道虽然火热，但其生产工艺的复杂度、高昂的研发成本和后期阶段可能面临的管线流失等存在的客观因素，往往促使创新药研发企业在工艺平台搭建、商业化流程设计以及产能规划等方面都要尽可能地进行前置思考。药企在研发早期便要从靶标模型研究、先导化合物的发现和优化、药物临床前及临床研究、药品注册申报到药品上市全流程对新药项目进行调研评估，为的是延长药品的生命周期，实现产品价值最大化，这是商业化的目标所在。

在工艺方面，CMC作为药物成功开发并注册上市的关键环节之一，其研究已是工艺设计的必经历程，与此同时，监管机构对CMC的把关也愈加严格。由于病毒大规模生产需要建立符合 cGMP 要求的设施，因此行业对于病毒载体平台的CMC开发和工艺优化也提上了日程，大家的目光开始投向如何改善病毒载体的生产过程以提升大规模生产的效率和可靠性。

为了更加深入地探讨这个问题，Cytiva与易贸携手多家知名企业，于10月20日14:00为与会者带来【CGT跨越】第三期“病毒专题-CMC”的线上直播研讨会，内容涉及：基因治疗病毒平台CMC开发案例；病毒载体商业化生产过程中工艺设计特点和厂房设计需要考虑的要素及如何提高快速实现cGMP生产能力，一大波有关“基于病毒载体的基因药物大规模生产的优化策略”的行业干货来袭，只等你来，足不出户扫码注册即可报名云参会啦！添加小易微信即可进入行业群，参与研讨，还有精美好礼相送哦！

10月20日 下午14:00点

“易贸医疗在线平台”直播间等你！

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直播

预告

转发“【CGT跨越】从临床到商业化·

CDMO的能量系列研讨会第三期病毒专题-CMC”

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及进直播群与嘉宾互动

内容及

嘉宾介绍

主题报告

14:00-14:40

基因治疗病毒平台CMC

开发案例分享

Ø 基因治疗病毒载体

Ø 不同研发阶段和质量级别的病毒需求和生产

Ø 临床用（IND）病毒载体CMC平台技术开发案例

发言&访谈嘉宾

张书元

源健优科CTO

1984年毕业于天津大学，1984-1987 就读于华东理工大学，生物工程系。硕士毕业后，留校工作。1990-1993留学英国萨里大学，获得生物工程博士。毕业后，去了美国，加盟了世界第一个基因治疗公司(Genetic Therapy Inc.) ，一直在美国开创性细胞基因治疗生物技术公司工作，在几家上市公司担任生产技术部副总裁职位，专注于细胞基因治疗产品工艺开发及其GMP生产的CMC工作。有近30年的综合经验。具有广泛的质粒，AAV、逆转录病毒，慢病毒、腺病毒，溶瘤性病毒，和CAR-T细胞产品的CMC经验。是多项生产技术专利的发明人。先后负责完成了十多个细胞基因治疗产品项目的FDA IND申报，进入临床试验。参与完成了一个病毒基因治疗产品FDA 和 EMA上市的BLA申报工作。2021年6月，回到上海和朋友创建了源健优科生物科技（上海）公司，是公司的首席技术官（CTO）。源健优科是一家细胞基因治疗CDMO公司，为国内和国际的细胞基因治疗产品公司提供产品设计，技术开发和GMP 临床和商业化生产，全方位的服务。

主题报告

14:40-15:20

病毒载体商业化生产的工艺

和厂房设计

报告亮点：

Ø 病毒载体商业化生产的工艺设计特点

Ø 厂房设计考虑要素

Ø 整体解决方案快速实现cGMP生产能力

发言&访谈嘉宾

陈峰

Cytiva企业解决方案工艺设计经理

拥有11年制药行业工艺设计和项目管理经验；近4年在 Cytiva担任企业解决方案工艺设计经理，为FlexFactory灵活工厂和Kubio模块化项目提供工艺解决方案；近7年在工程公司担任医药项目高级工艺工程师，从事工艺设计和项目管理。

三人对话

15:20-16:00

基于病毒载体的基因治疗药物

大规模生产的挑战与优化策略

访谈嘉宾

张瑰宜

CTO 朗信生物

本科毕业于南京大学生物化学专业, 在法国INSERM实验室做了博士论文，拿到巴黎第7大学分子生物学博士学位。

张博士1996年进入生物制药界，先后在IBEX Pharmaceutical，Human Genome Sciences Inc / GSK，Intercell/Valneva等公司领导团队从事酶替代治疗，重组蛋白-单克隆抗体和疫苗等创新产品的CMC开发工作。2011年底，张博士加入BioMerieux （生物梅里埃）美国子公司Advanced BioSciences Laboratories inc，成功把公司从CRO 转型成CDMO ；专做病毒产品的CMC开发，开发了几十个高难度的病毒产品的大规模生产和质量研究。包括：慢病毒，Ebola-VLP疫苗，Adenovirus 和基因治疗用的AAV载体。

2015秋，张博士加入REGENXBIO inc，领导和开发了六个AAV产品的生产工艺，完成技术转让和临床研究用的AAV的生产；成功放大HEK293悬浮细胞3质粒转染工艺到2000L；是AAV生产工艺两个专利的第一作者。

2020 年，张博士加入郎信启昇任首席技术官，开发了AAV产品的生产工艺和分析方法，建立了中试车间和质量系统，完成了多个批次悬浮无血清的 HEK293细胞的AAV生产。

张瑰宜博士有26年北美和中国生物制药公司的CMC 开发的经验；曾成功拿到美国FDA批准的20多个 IND， 2 个BLA；一个中国CDE默许的AAV基因治疗的IND 。