小核酸重磅药Spinraza：Q1营收30亿元，下降6%

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美国东部时间4月25日，Biogen公布2023年Q1财报：Q1季度总营收为24.63亿美元，折合人民币170亿元，同比下降2.7%，研发费用投入为5.7亿元，同比上升3.4%。（1美元=6.9204元）

随着Q1财报揭露，Biogen股价轻微浮动，目前市值为423.4亿美元，折合人民币2930亿元。

其中小核酸药物SpinrazaQ1季度营收4.433亿（约30.7亿人民币），相比去年同期下降6.2%，其中美国净产品收入为1.467亿美元。Spinraza(nusinersen诺西那生)在2022年营收达到了17.94亿美元，作为获批用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童及成年患者的首款药物，Spinraza营收下滑部分原因是受到治疗SMA另外两种药物——诺华的Zolgensma和罗氏的Evrysdi（利司扑兰）的挤压。

ASO药物Spinraza是目前全世界上市的最贵的小核酸药物，作为首个获得FDA批准的SMA治疗药物，Spinraza由Biogen和Ionis合作研发，于2016年12月获得美国FDA正式批准；2017年6月在欧盟获批；2019年2月在中国上市。

脊髓型肌萎缩症（SMA）是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，是由于编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1基因纯合缺失或突变所致。SMA患者由于缺乏SMN蛋白，导致运动神经元快速死亡，肌肉功能逐步丧失，进而出现瘫痪、死亡，绝大多数1型SMA患者无法活过2周岁。而Spinraza属于抑制外显子跳跃类药物，通过作用于SMN2mRNA 前体的 7号外显子附近区域，使得原本占比将近90%的缺失7号位点的异常 SMN2 mRNA 得以变为全长的 SMN2 mRNA，从而使得患者的 SMN2 基因能够产生足够数量的 SMN 蛋白。此外，前文提到过患者的 SMN2基因的对数由 1对到 16 对不等，因此对于具有更多SMN2基因的患者,Spinraza 的药效理论上会更好。

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