小分子赛道依然是主流赛道

2022年随着基因和细胞治疗大热，大分子生物药持续升温，小分子赛道似乎忽然不那么热门了，但由于目前国内很多企业大力研发小分子创新药，特别是今年的PROTAC，小分子赛道依然是主流赛道。

小分子相对于大分子来说，小分子药物具有分子量小、可以穿透细胞膜（部分可穿透血脑屏障）、不涉及免疫原性、稳定、可口服、易吸收、工艺成熟、易于储存和运输等优点。

目前研发的还是以小分子创新药为主，即靶向药物。人体基因潜在的药物靶点有1500个左右，全球进入临床开发的靶点约500个。已经上市的小分子靶向药物，根据其靶点类型和作用机理，可分为激酶类抑制剂、表观遗传类抑制剂和蛋白酶体类抑制剂。在基于靶点的药物设计的时代，利用高通量筛选技术获得小分子和靶蛋白的复合晶体结构，并在计算机的辅助下进行结构优化，逐渐成为药物开发的主流。高通量筛选、虚拟筛选、基于结构的药物设计以及基于片段的药物设计逐渐成为小分子药物研发的常见技术。此外，生命科学领域的新突破新技术也为小分子药物研发带来新的研发思路，抗体小分子偶联药物开发已渐成气候，PROTAC技术、变构调节剂、氘代药物、抗体药物偶联等技术思路也备受期待。

小分子创新药行业产业链分为三个环节。产业链上游参与主体为原材料供应商，主要包括相关专利提供商、制药装备提供商、医学设备和器械提供商、实验耗材提供商等。产业链中游参与主体是相关药物生产商，包括大型跨国制药企业、本土大型药企和初创企业；下游主要集中在全国各级医疗机构和院内DTP药房。中上游企业具有强烈的创新需求和驱动力，成为整个产业价值创造的核心引擎。

目前主要大量资金和时间都会集中在研发这个环节，分析仪器无疑是研发的必要利器。

高效液相色谱，色谱技术是药物研发最基本的配置。

质谱，定性定量的能手，特别是高分辨质谱，就算是大分子也不再话下。另外现在临床阶段也陆续采用LC-MS的检测手段。

气相、气质—残留溶剂的好帮手