张锋创立的Editas暂停CRISPR项目，股价下跌

2022-11-19 13:32:07, 云

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。

近日，由张锋创立的基因编辑公司Editas Medicine公布其体内基因编辑药物 EDIT-101 的 1/2 期临床试验数据，结果令人失望。于是Editas决定暂停 EDIT-101 的独立开发计划，并且寻找合作伙伴。

EDIT-101

EDIT-101是Editas的先导产品，用于治疗遗传性失明疾病——Leber先天性黑蒙症10型（LCA10）。2020年3月4日，Editas宣布EDIT-101的1/2期临床已完成首例患者给药，这是全球第一个在人体内给药的CRISPR基因组编辑药物。

LCA10

Leber先天性黑矇（LCA）是一种严重的先天性致盲性视网膜营养不良，占遗传性视网膜疾病的5%以上，在全球范围内占盲校儿童的20%，是儿童遗传性失明的最常见原因。LCA遗传方式主要为常染色体隐性遗传，由至少18个不同基因的突变引起，具有遗传异质性与表型多样性的特点。其中，LCA最常见形式为LCA10，由CEP290基因深部内含子突变引起，约占所有患者的20％-30%，目前没有可用的治疗选择。

EDIT-101作用原理

EDIT-101使用了AAV5病毒作为载体，搭载Cas9和CEP290特异性指导RNA（gRNA），通过视网膜下注射给药的形式，直接传递至感光细胞，可以消除CEP290突变，恢复正常的蛋白表达、感光功能，最终恢复视力。

来源：Editas官网

临床试验 BRILLIANCE 共招募了 14 名患者（ 12 名成人和 2 名儿童）。其中仅有3名患者的视力得到了具有临床意义的改善。

加之，EDIT-101 仅适用于 IVS26 纯合子突变患者，在美国只有约300名 CEP290 IVS26突变纯合的LCA10患者。鉴于此类患者人群较少，Editas 表示该产品在商业上不可行。因此 Editas 决定停止开发该项目并寻求合作伙伴。

受此影响， Editas 股价在周四早盘交易中下跌约 18%。

其实，EDIT-101早期的试验数据表明，尽管体内疗法被证明是安全的，但还是需要更多数据。2021 年 9 月，5名患者接受了 EDIT-101 的中等剂量治疗后，有2名患者显示视力改善的迹象。

该公司之前也有寻找公司合作，但未成功。2017年，Editas 与艾尔建签订了一项战略联合和期权协议：艾尔建可获得独家访问权，并可选择授权Editas Medicine的5个眼部疾病基因组编辑管线，包括本次临床实验EDIT-101。2020年5月，艾伯维收购了艾尔建，并于8 月取消了最初由艾尔建与Editas签署的研发联盟。

所以这次再次寻找合作伙伴，Editas 会更加慎重。

Editas研发管线

关于Editas Medicine

Editas Medicine成立于2013年，由华裔生物学家张锋和今年诺奖得主Jennifer Doudna（后因专利之争出现分歧离开公司，参与创办Intellia Therapeutics）等人联合创办的一家基于CRISPR技术的基因编辑生物科技公司。Editas Medicine致力于将基因编辑技术应用到人类治疗中，主要关注遗传性眼病的基因治疗，治疗罕见遗传病等。公司于2016年2月3日在纳斯达克上市，是全球CRISPR基因编辑领域首家IPO的公司。

参考资料：

https://www.editasmedicine.com/

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