关于药物开发的一些“瓜”

2022-08-13 18:28:56, Isabella 美谷分子仪器(上海)有限公司


药物筛选,就是对可能作为药用的物质进行初步药理活性的检测和试验。药物筛选虽然不是发现新药的唯一途径,但是对创新药物来讲,筛选是必不可少的手段和途径。特别是当代创新药研究竞争十分剧烈,其中竞争的焦点就在于新药筛选,低耗、高效率筛选出新药是问题的核心,其目标是缩短新药发现的过程。


一直以来,Molecular Devices 致力于药物开发过程中关键技术的转化和应用例如快速动力学检测的 FLIPR,适应于各种开发前应用分析的高内涵筛选系统,合规稳定的酶标仪检测系统,专注于大分子药物开发和生产的克隆筛选系统等等,在药物筛选的上中下游都有举足轻重的位置。疫情之下,医药发展已经是社会各个层面非常关注的领域,这个大背景下,Molecular Devices 的药物发现相关的解决方案能够帮助各大药企实现快速的技术升级和产品转化。


按照药物的理化性质和来源,可将药物分为小分子化合物药和大分子生物药。小分子化合物来源于合成的化合物或天然活性物质,如中国的中草药。鉴定筛选靶标,建立筛选模型,然后从庞大的化合物库内筛选潜在的药用化合物是近几十年新药开发的主要途径。我国拥有宝贵而庞大的天然化合物库,然而缺乏化合物筛选能力曾经是我国创新药物研究中最为突出的薄弱环节,成为制约我国医药工业从仿制向创新转型的“瓶颈”之一。近年,随着科学的发展和国家投资倾斜,我国的新药开发正在蒸蒸日上,飞速发展。

与小分子化合物相对应,通过生物体分离纯化而得,用于预防、治疗和诊断的生化基本物质以及用化学合成或现代生化技术制得的物质,统称生物大分子药。大分子药物以其靶向性明确,低毒性和不良反应少等优点受到各国政府和制药企业高度重视,被认为是 21 世纪生物技术药物研发中最有前景的领域。然而由于研发费用大,开发时间长,目前在国际上真正投入市场的品种并不多。经上市的生化技术药分 3 大类:重组治疗蛋白质和酶,重组疫苗和诊断或治疗用的单克隆抗体。从用途上看,主要集中在治疗心血管疾病、糖尿病、肝炎、肿瘤、免疫性疾病、抗感染、抗衰老和计划生育等方面的新药。

相比于小分子化药仿的适应证外延和可替换性而言,生物大分子药物结构非常复杂,生物类似药的开发对于开发者和监管机构都是相当大的困难和挑战。生物类似药的开发需要前瞻性,需要提前收集不同批次、不同产地的原研药进行结构功能的研究,但对于抗体类药物和 CAR-T 等,除了实验室层面的开发和验证外,还需要更多的临床的头对头研究,否则,即便真的作为药物治疗疾病,也很难说是更好还是更坏。


再谈一下生物大分子新药,首先生物大分子涵盖了蛋白、抗体、疫苗、细胞治疗、核酸药物、基因治疗等等方向在验证的新靶点匮乏的情况下,大分子创新药可以从这几个方面考虑:

1

交叉学科的新技术开发,比如人工智能和材料科学;

2

扩大大分子药物的应用空间,比如打破血-脑脊液屏障;

3

蛋白质深度工程化,增加成药性;

4

蛋白质和基因治疗、基因编辑的结合;

5

新组合和多功能大分子药物等等。


新药开发的将来一定是技术不分新旧,分子不分大小,以满足医疗需求为主,以解决可及性为重,以全球竞争力为目标。

生物大分子药物在国际上也只有几十年的历史,而且我们对于蛋白、基因和细胞的了解还停留在相对初级的阶段。由于新技术、新概念的出现和广泛使用,我们很有可能在生物技术药物方面赶上国际领先水平。在现阶段,借助生物类似药的契机把生物制造做精、做大、做强,引入连续生产、工艺控制等新技术;同时在改良蛋白质/抗体药物方面,结合中国结构生物学的领先优势,取得局部突破;最后力争在首创新药(first-in-class)方面能够有所成就。

大分子药物筛选流程


Molecular Devices 公司一直致力于为传统的小分子和大分子药物开发均提供了革新性的解决方案。其产品以高通量、节省成本、高自动化、高稳定性、分析功能强大等特点著称于业内。全球大型的药物研发公司中,都能找到 Molecular Devices 仪器和试剂,有些研发公司的实验室里甚至有多套 Molecular Devices 的全系列产品。Molecular Devices 在药物筛选领域中的技术革新是我们的客户信任的地方,也是客户跟我们的长期合作过程中对我们的期望。Molecular Devices 的理念是不断满足用户需求的同时始终关注用户的成功。


关于美谷分子仪器

Molecular Devices 始创于上世纪 80 年代美国硅谷,并在全球设有多个代表处和子公司。2005 年,Molecular Devices 在上海设立了中国代表处,2010 年加入全球科学与技术的创新者丹纳赫集团,2011 年正式成立商务公司:美谷分子仪器 (上海) 有限公司。Molecular Devices 以持续创新、快速高效、高性能的产品及完善的售后服务著称业内,我们一直致力于为客户提供在生命科学研究、制药及生物治疗开发等领域蛋白和细胞生物学的创新性生物分析解决方案。



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