新CDE法规下，如何建立基因治疗产品可靠分析平台？（内附核酸专题讲座）

近年来，基因治疗产品研发和获批呈现加速趋势。随着基因治疗领域的发展和认知的丰富 ，相关法规也在不断补充和完善。2022年5月31日，国家药品监督管理局药品审评中心发布了《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》。该原则在质量研究部分明确了要通过全面质量研究确认基因治疗产品的关键质量属性(Critical Quality Attributes, CQA)。质量研究项目包括（但不限于）：鉴别、结构分析、生物学活性、纯度、杂质、含量、转染/感染效率和一般理化特性等。指导原则指出质量研究一般选择先进、成熟且灵敏度满足分析需求的方法 。基于当前的基因治疗产品类型，指导原则主要从病毒载体类产品、核酸类产品等提出产品的一般考虑、生产工艺、质量标准以及质量研究，为行业提供了第一套标准化的规范，也对基因治疗相关企业的分析及质控能力提出了基本要求。

• 报告题目：

  小核酸产品的表征分析挑战及策略

• 个人介绍：

  主要从事寡核苷酸药物（包括siRNA、ASO、Aptamer等）的合成与质量研究工作。在寡核苷酸及其偶联物合成工艺开发、分析方法开发与验证、质量研究等方面有深入研究，参与完成了国内第一个siRNA药物的临床申报和多个相关国家科技重大专项。并于2017年创立了苏州贝信生物技术有限公司，公司秉承“追求高质量，把握新技术”的理念，提供核酸药物设计与合成、筛选与修饰、验证与评价、CMC研究等一站式服务。

• 报告题目：

  沃特世基于小核酸制品的相关质量研究的解决方案

• 个人介绍：

  从事沃特世生物制药市场开拓及相关应用支持工作，主要负责BioAccord、Xevo等高分辨质谱产品在生物制药领域相关分析与支持工作，涉及工艺开发、质量研究等方面中的质谱表征、MAM构建以及新兴生物制药市场应用方案技术支持。具备扎实的液质理论基础，具有丰富的生物制药质谱表征经验。