2022-06-30 22:42:56 苏州镁伽科技有限公司
细胞和基因治疗是国内外生物医药产业未来发展的主要方向之一。随着基因递送载体和基因编辑等生物技术的快速发展,细胞基因治疗产品临床的应用不断取得新的进展,为传统疗法难以治疗的疾病提供了新的可以选择的治疗方案。
基因治疗介绍
根据基因导入人体途径的不同,基因疗法可以分为体内治疗和体外治疗,体内基因治疗将外源基因通过病毒载体或者非病毒载体直接递送到人体并发挥治疗作用。体外基因治疗通常利用自体或者异体的细胞在体外进行基因修饰,然后将经修饰的细胞回输至人体内发挥治疗作用。
细胞治疗介绍
通常可以根据细胞不同,分为干细胞疗法和体细胞疗法,而体细胞疗法又以免疫细胞疗法为主。干细胞疗法主要的治疗原理为通过细胞的再生和替代,而免疫细胞疗法的治疗原理主要为通过诱导、增强或抑制机体的免疫功能而起到治疗疾病的作用。免疫细胞根据免疫应答不同,又可以分为固有免疫应答细胞,如单核细胞、巨噬细胞、中性粒细胞、自然杀伤性细胞(NK)等;和适应性免疫应答细胞,如T细胞、B细胞、DC细胞等。免疫细胞相关的细胞疗法包括了非特异性的细胞疗法和特异性的细胞疗法。非特异性的细胞疗法如LAK,CIK,DC, NK等,特异性的细胞疗法如CAR-T,CAR-NK, CAR-M,TCR-T,TIL 等。
根据细胞来源的不同,细胞治疗又可以分为自体细胞治疗和异体细胞治疗。自体细胞治疗的细胞来自于患者本身,不会有自身的免疫系统排斥和伦理问题,但是因为是患者自身的细胞数量和质量不同,可能会影响治疗效果,另外因为是个体化生产、周期长、生产成本高。异体疗法的细胞来自于健康供体,不会有细胞质量和数量不足的问题,且可以大批量生产标准化的细胞,因而可以降低成本,做到现货取用,但是也可能存在移植物抗宿主病(GVHD)的问题。
细胞和基因治疗的应用
细胞和基因治疗产品的可应用治疗领域十分广泛。遗传类疾病,如镰状细胞病、脊髓型肌萎缩、血友病、地中海贫血等疾病,有些疾病没有传统疗法,或者传统疗法对于患者帮助有限,基因疗法有望通过单次治疗即可治愈;恶性肿瘤,如多发性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病、甚至是实体瘤等,目前已上市的CAR-T产品多集中在血液流领域,针对实体瘤的各项细胞基因治疗临床研究也在火热进行中。传染性疾病及慢性病领域,如心血管疾病、阿尔兹海默症等。
CAR-T细胞治疗
第一期关于细胞治疗相关的介绍先到这里,主要是一些基本概念的介绍。
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