服务介绍

GMP级/临床级AAV包装/大规模生产

Name: GMP级/临床级AAV包装/大规模生产
Brand: 派真生物

GMP级别rAAV载体和质粒的规模化生产及包装用于满足IND申报与基因治疗临床实验方面的迫切需求。派真生物基于自主知识产权的rAAV上游发酵和下游分离纯化工艺，依据GMP的验证规范与实施标准，提供从质粒构建、细菌库、细胞库、工艺开发到大规模的AAV生产技术服务，提供原辅料、制品及制剂的质量研究和方法学开发验证，还提供工艺转移及方法学转移、IND申报药学研究资料撰写等技术服务，满足基于AAV的基因治疗从IND申报到临床试验阶段的项目需求。

基本描述

派真生物成功建立了高水平的腺相关病毒（rAAV）载体开发与规模化生产平台，按照国际领先的“一次性技术与单向流”设计理念，基于高纯度、高滴度、高感染的rAAV生产及病毒包装方面的核心知识产权，提供从载体构建、菌种库、细胞库、工艺开发与优化、临床级质粒生产、AAV大规模生产、质量方法学开发研究与验证等整体解决方案。派真生物现已有600平方米GLP研究级别AAV生产平台、500平方米GMP中试车间（满足IIT和IND申报生产要求），同时4000平方米大规模GMP基地正在加快建设中。派真生物按照GMP标准建立并完善质量控制体系，采用优化的rAAV工艺开发与生产策略，高产上游表达和高回收率的下游纯化工艺，从而有效地提高菌种质粒与细胞株rAAV产量，满足AAV基因治疗从IND申报到临床试验阶段的项目需求。

CDMO技术平台

派真生物CDMO技术平台涵盖基因疗法的多个技术方向，例如基因编辑、转基因、基因激活、RNAi、基因过表达、非编码RNA等，以及体内或体外治疗策略，提供从“端到端”的技术服务，提供超过18种血清型的制备，包括常规血清型和超低产的血清型rAAV包装，基于派真自主的优化载体设计方案，可较传统模式成功实现数倍以上的rAAV产量交付，同时大幅度缩短交付时间。