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CRISPR/Cas是细菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种适应性免疫防御,可用来对抗入侵的病毒及外源DNA。此系统的工作原理是crRNA(CRISPR-derived RNA)通过碱基配对与TracrRNA(trans-activating RNA)结合形成tracrRNA/crRNA复合物,此复合物引导核酸酶Cas9蛋白在与crRNA配对的序列靶位点剪切双链DNA。而通过人工设计这两种RNA,可以改造形成具有引导作用的sgRNA(short guide RNA),足以引导Cas9对DNA的定点切割。
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