丹纳赫加入定制基因治疗联盟 加速攻克罕见病

 近日，丹纳赫宣布加入定制基因治疗联盟（Bespoke Gene Therapy Consortium, BGTC）。来自丹纳赫生命科学旗下公司思拓凡、颇尔集团和Aldevron的专家将代表公司加入BGTC。

BGTC成立于 2021 年 10 月，致力于加速基因疗法的开发，简化基因疗法开发的过程，提升开发效率，同时降低成本。BGTC成员包括美国FDA、美国国立卫生研究院（NIH），12家生物医药公司和9家非盈利组织。作为Accelerated Medicines Partnership® (AMP®)计划的一部分，BGTC由美国国立卫生研究院基金会（FNIH）管理。

丹纳赫一直致力于与药物开发者合作，提供创新技术和服务，推动突破性基因组药物的进步。我们将在这一领域持续深耕，通过与 NIH、FDA 以及其他志同道合的行业伙伴携手，加速平台技术和诊断的开发，加速下一代突破性疗法的实现。

当前，罕见病及超罕见病的基因治疗开发成本巨大，制药公司往往难以收回成本。BGTC 的成立旨在为改善当前药物开发模式的高成本问题。

FNIH 研究伙伴关系副总裁 Courtney Silverthorn 表示：“丹纳赫生命科学业务是BGTC的理想合作伙伴。他们强大的国际影响力和广泛的业务覆盖，能为基因组药物研究和规模化生产提供有力支持。我们相信他们的影响力和专业知识将帮助BGTC实现其目标——简化药物开发流程以降低成本，赋能生物药企业，让更多基因疗法造福于患者。”

在COVID-19大流行期间，我们向世界展示了公共、私营和非营利部门齐心协力应对重大社会挑战的能力。我们相信，像BGTC 这样的合作计划，对于突破罕见和超罕见疾病疗法开发的瓶颈至关重要。

 关于定制基因治疗联盟

定制基因治疗联盟（BGTC）是 Accelerated Medicines Partnership® (AMP®) 计划的一部分。AMP 项目由美国国立卫生研究院基金会 (FNIH) 管理，旨在改善当前用于开发诊治技术的模型。BGTC 正在建立平台和标准，以加速个体化疗法或“定制”基因疗法的开发和交付，这些基因疗法可以治疗数百万罕见病患者，包括发病率极低没有商业盈利的疾病。BGTC 是AMP发起的首个专注于罕见病的项目，也是AMP的第六个项目。同时BGTC也是首个专注于治疗平台的项目。

关于美国国立卫生研究院基金会

美国国立卫生研究院基金会（FNIH）创建并管理公共和私营机构联盟，以支持医学研究机构 NIH 为使命。FNIH与其合作伙伴致力于在美国和全球范围内加速针对疾病和健康问题的生物医学研究和战略规划。